新药TIBSOVO获批，特定白血病有了治疗新选择

近日，美国FDA批准制药公司Agios Pharmaceuticals的药物TIBSOVO（ivosidenib）上市，治疗患有复发性或难治性急性骨髓性白血病（R/R AML）的成人患者。

急性骨髓性白血病（AML），是一种骨髓性白细胞（而非淋巴性白细胞）异常增殖的血癌。其特点是骨髓内异常细胞的快速增殖而影响了正常血细胞的产生，是成年人最常见的急性白血病，其发病率随着人的年龄而增加，大多数AML患者最终会复发。R/R、 AML的预后较差，五年生存率约为27%。

此次FDA的批准是基于一项开放标签、单臂、多中心、剂量递增和扩增试验AG120-C-001的临床数据。试验纳入了174名患者，以每日500毫克TIBSOVO的起始剂量口服给药，直至疾病进展、发生不可接受的毒性或需要进行造血干细胞移植。研究的主要终点是联合的完全缓解（CR）和有部分血液学改善的完全缓解（CRh）率。

结果显示，在平均随访8.3个月时，32.8%的患者经历CR或平均持续8.2个月的CRh。研究起始阶段，在110名AML而需要血液或血小板输注的患者中，至少有37%的患者在经由Tibsovo治疗后56天不需要RBC和血小板输注。

TIBSOVO常见的不良反应包括：疲劳、白细胞升高、关节痛、腹泻、呼吸急促，手臂或腿部肿胀、恶心、口腔或咽喉疼痛，心律不齐（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。

TIBSOVO是一种IDH1酶的口服靶向抑制剂，是目前唯一一款获得美国FDA批准针对IDH1突变的R/R AML疗法。香港特区肿瘤中心专家指出："复发或现有疗法难以治疗的AML患者几乎没有任何治疗选择，而TIBSOVO作为单药使大约6-10%的具有IDH1突变的AML患者一直在等待的与传统化疗完全不同的新治疗方案，这是令人欣喜的。"