单价23万的抗癌神药有望来华 真能治好75%癌症吗？

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单价23万的抗癌“神药”有望明年来华！但它真能治好75%的癌症么？

每经记者李可愚张蕊每经编辑胡健郑直

李咏的爱妻哈文，去年8月曾在微博发文：“艾滋病疫苗都有了，癌症疫苗还远吗？”

就在李咏离开的整整一个月后，一篇《重大突破！昨日，美国FDA正式上市“广谱”抗癌药，治愈率高达75%！》的文章刷屏朋友圈，让一些人惊呼癌症可被治愈的时代已经来了。

有媒体称，11月26日，Loxo Oncology和拜耳（Bayer）公司联合宣布，FDA（美国食品药品管理局）批准双方共同开发的抗癌药Vitrakvi（通用名Larotrectinib）上市。

图片来源：视觉中国

据悉，这是有史以来第第一个与肿瘤类型无关的“广谱”抗癌药，可以有效对抗由单一罕见基因突变驱动的各种癌症。

通俗地说，这种药对于携带某种基因的患者很有效，而且神奇之处在于，无论患者得的是哪种癌症，只要携带这种基因，就能够治！

那么问题来了，“有效治疗”是否等同于“治愈”？这种一款药物可以治疗多种癌症的作用原理是什么？而且，国外刚刚获批的药物，国内患者什么时候才能用到？国外近乎天价的药到国内又会如何定价？

为此，每日经济新闻（微信号：nbdnews）记者采访了多位业内人士。

客观响应率不等于治愈率

“新药获批上市的重要意义在于FDA首次按照肿瘤信号传导靶点来批准药物而非以往以器官来进行，这就意味着新药不需要考虑癌症的发生区域，不管什么癌种，只要有NTRK基因融合，就可以使用这种药进行治疗。”

上海交通大学附属胸科医院教授韩宝惠告诉每日经济新闻（微信号：nbdnews）记者，该举措为难治性肿瘤疾病治疗打开了一扇新的大门，提供了一种新的可能性。

上海思路迪医学检验所有限公司战略市场部总监白跃宗也表示，

“NTRK基因的变异形式有很多种，但是只有患者的变异形式是‘融合’，他使用这种药才有效。”

他向记者解释了这种药物的原理：携带这种基因变异的患者，因为基因变异了，导致基因表达在体内的功能过于活跃，肿瘤细胞都是正常细胞变来的，正常细胞长到一定程度就会自然地凋亡，但肿瘤细胞会不受抑制地增殖，这个NTRK基因参与调节细胞的增殖，变异以后细胞就会不受控制地一直复制，形成肿瘤。新获批的这个药物就可以进入肿瘤细胞内部，让它的无限增长停止下来，慢慢让它死掉。这也就是靶向治疗，它的副作用很小。而传统的化疗是一种细胞毒性疗法，“杀敌一千，自损八百”，副作用比较大。

据悉，这种新药已进行了3项临床试验，包含有MASC、黑色素瘤、甲状腺癌、肺腺癌、结肠癌、胃肠道间质瘤等多种癌症的“篮子试验”。

白跃宗告诉记者，医学上把服用药物之后的有效率称作客观响应率，如果患者服用了这种药物，肿瘤可见明显缩小，就表示响应了，肿瘤面积缩小30%以上就算客观响应了，也有一部分患者经过服药，肿瘤完全看不见了，就叫做完全响应。

虽然新上市的这种药物临床试验的客观响应率在75%以上。但很多文章中所称的“治愈率”是不准确的。肿瘤是很难治愈的，时间或长或短，大多都会复发，这也是一些人担心的耐药性问题。“所有靶向药几乎都会耐药，但我了解到第二代专门针对耐药性的产品的临床试验已经启动了。”